Nusinersen
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| TAR-T38656-10mg | 10mg | Enquire | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| TAR-T38656-5mg | 5mg | Enquire | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Overview
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Further Information
Bioactivity:
Nusinersen is an antisense oligonucleotide drug that modifies pre?messenger RNA splicing of the SMN2 gene and thus promotes increased production of full-length SMN protein.
CAS:
1258984-36-9
Formula:
0
Molecular Weight:
0
Purity:
0.98
SMILES:
0
References
Richard S Finkel, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.
Laura Torres-Benito, et al. NCALD Antisense Oligonucleotide Therapy in Addition to Nusinersen further Ameliorates Spinal Muscular Atrophy in Mice. Am J Hum Genet. 2019 Jul 3;105(1):221-230.