Eplontersen
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Overview
Regulatory Status: RUO
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Bioactivity:
Eplontersen is a triantennary N-acetyl galactosamine (GalNAc 3 -7a)-conjugated antisense oligonucleotide targeting transthyretin (TTR) mRNA to inhibit production of both variant and wild-type TTR protein. Misfolded TTR induces amyloid fibrils formation in the heart and peripheral nerves, leads to amyloid TTR (ATTR) amyloidosis diseases [1] [2] [3] .
CAS:
1637600-16-8
Purity:
0.98